Silence Therapeutics今日宣布，其在研小干扰RNA（siRNA）疗法SLN360在单剂量递增1期临床试验中获得积极结果。SLN360是一种靶向脂蛋白（a）——Lp（a）的siRNA疗法。

高Lp（a）定义为血浆中Lp（a）水平≥50 mg/dL，影响约20%的世界人口，是心血管疾病的遗传风险因素。目前尚无选择性降低Lp（a）的获批药物。SLN360是一种siRNA，旨在通过靶向降解LPA基因转录的mRNA来降低Lp（a）的产生。

本项研究在血浆Lp（a）≥150 nmol/L（约≥60 mg/dL）且无已知心血管疾病的32名成人中评估了递增剂量SLN360的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学特征。

主要安全性终点是评估治疗后出现的不良事件。未发现临床重要安全性问题。在注射部位观察到轻度不良事件，最高剂量组最为显著。

关键疗效评估是Lp（a）较基线的百分比变化。SLN360剂量依赖性降低Lp（a）水平，最高可达98%，在150天时可持续降低Lp（a）水平高达81%。研究随访期已从150天延长至365天，以进一步评估作用持续时间。